基因治疗能否改善听力障碍问题
听力障碍患者从确诊的那一刻起。就一直在为听力问题而苦恼。尝试了各种治疗手段，但都无法达到根治。从上个世纪开始，人们开始考虑通过基因治疗改善听力状况的可行性。
基因治疗是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。
由于基因或者染色体异常所致的遗传性聋，是听力健康领域的疑难杂症。据统计，新生儿中遗传性聋的发病率约为1‰。
遗传性耳聋可表现为渐进性听力损失
2
遗传性耳聋可能伴发其它疾病
比如Usher综合征，这类综合征患者的特点是听力障碍伴有进行性视力下降。
人类一出生，每侧耳朵就拥有大约16000个听毛细胞。一般认为，听毛细胞不可再生。
年龄增长、噪声暴露、耳毒性药物等刺激因素都会导致听毛细胞受损或凋亡，进而使患者表现出不同程度、不同类型的听力损失。
然而，受损的听毛细胞真的无法再生吗？
美国哈佛医学院的耳鼻喉专家Holt和他的团队认为，只要确认患者的听力障碍原因并找到对应的突变基因，就可以进行相应的基因治疗。
基因治疗的目的就是对突变基因进行激活或者抑制。
截至目前，美国哈佛医学院的耳鼻喉专家Holt和他的团队已经确定了能够导致听力障碍的80-90个基因，未来可能还有100多个基因需要继续确认。
基因治疗可通过以下几个步骤完成：1）剔除病毒自身的遗传物质，设计病毒载体；2）病毒载体与突变基因的正常序列相结合；3）病毒感染靶细胞。
病毒是否能够精准感染靶细胞是基因治疗的关键。
但是，病毒并没有“GPS”定位系统，无法精准找到靶细胞。相反地，它们会感染任何接触到的细胞。如何让病毒正确地感染靶细胞呢？Holt团队的答案是：启动子。
“应用启动子控制靶细胞的正确表达”这一方案已经在林跳鼠试验中取得成功。林跳鼠中的TMC 1基因突变后会导致内耳无法进行声电信号的转换。
通过对林跳鼠进行TMC1基因治疗后，他们惊喜地发现，“耳聋”的林跳鼠又能听到声音做出跳跃动作了。
目前基因治疗尚处于动物实验水平。然而，随着研究的不断深入，基因治疗将逐步应用于听力健康领域。在不久的将来，我们希望听力障碍患者能够通过基因治疗彻底改善听力状况。
